Генная терапия может реабилитировать слуховые рецепторы

Результаты совместных изысканий специалистов из Гарвардской школы медицины и ученых Бостонской детской больницы позволяют надеяться на создание уникальной генной технологии по восстановлению функций слуховых рецепторов.

Глава исследований Джеффри Холт пояснил: «Пока этот метод применим только к грызунам. На сегодняшнем этапе мы разрабатываем новый экспериментальный протокол, который в будущем позволит провести клинические испытания и на добровольцах».

Человеческая глухота может генерироваться мутациями более чем в 71 гене. Однако ученые выбрали один генный объект – TMC1, поскольку часто именно он вызывает генетические слуховые нарушения. Специалисты поделили грызунов на две группы: одной части полностью убрали ген TMC1, другой же части специалисты «организовали» мутировавшую копию этой ДНК.

Первая категория подопытных животных являла собой модель человеческой глухоты с рецессивными патологиями, когда потеря слуха происходит рано – до 2 лет. Вторая часть грызунов соответствовала доминирующей форме заболевания, когда возможность слышать терялась постепенно, начиная с 12–16 лет. Совместное внедрение здорового гена и активатора (хромосомного набора) осуществлялось AAV1-транспортом (обезвреженным вирусом).

Как результат, у грызунов обеих групп восстановилась реакция волосковых клеток, ответственных за способность слышать. «Животные действительно начали реагировать на звук. В дальнейшем мы планируем повторить эксперимент и наблюдать за грызунами более продолжительный период», – заявил журналистам Холт.